Relatórios
The
Medulloblastoma
Initiative
Relatório de Impacto
Maio de 2025
Duane Mitchell, MD, PhD, lidera o primeiro ensaio clínico da MBI aprovado pelo FDA na Universidade da Flórida
Fazendo história: nosso primeiro ensaio clínico começou
A Medulloblastoma Initiative (MBI) está ajudando a transformar o campo da pesquisa sobre tumores cerebrais. Neste ano, pesquisadores da Universidade da Flórida deram início ao primeiro ensaio clínico da MBI.
“Sonhamos com a chegada deste momento”, diz Fernando Goldsztein, fundador da MBI. “Nosso primeiro ensaio clínico mostra o que podemos realizar juntos. Graças aos apoiadores da MBI, crianças com tumores incuráveis finalmente têm uma nova esperança. Temos o potencial de salvar milhares de vidas, e não vamos parar em um único estudo. Não temos tempo a perder”.
O primeiro ensaio clínico foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos, no ano passado. Ele foi batizado pela equipe da Flórida de MATCHPOINT. O tratamento inovador combina células T do próprio paciente com um medicamento que ajuda o sistema imunológico a derrotar as defesas do tumor, abrindo caminho para avanços revolucionários na terapia contra o câncer.
O recrutamento para o estudo começou em março, na Flórida. O Hospital Children’s National, em Washington, D.C., também iniciará o recrutamento em breve. Os dois primeiros pacientes foram incluídos no ensaio em maio. A expectativa é admitir 12 pacientes ao longo dos próximos 2 anos.
Utilize este código QR para saber mais sobre o recrutamento para o estudo MATCHPOINT
O MATCHPOINT visa eliminar tumores recorrentes, atacando-os de forma precisa por múltiplos ângulos. “O RNA nos dá um mapa de quais proteínas são produzidas dentro das células tumorais”, explica o Dr. Duane Mitchell, MD, PhD, que conduz o ensaio. “Na última década, minha equipe desenvolveu tecnologias genéticas que utilizam esse mapa para personalizar os tratamentos de imunoterapia. O ensaio clínico utilizará esses tratamentos em combinação com medicamentos que removem os mecanismos de autodefesa dos tumores. Isso nos permitirá atacar e eliminar as células tumorais que não podem ser removidas cirurgicamente.”
“ O MATCHPOINT mostra o caminho a ser seguido. A MBI não descansará até que tenhamos tratamentos eficazes para o meduloblastoma recidivado. Sou grato à nossa comunidade global de apoiadores, que se juntou ao nosso movimento. Juntos, estamos mudando o mundo, fomentando a ciência colaborativa com uma meta: encontrar curas.
— Fernando Goldsztein
Fundador da MBI
“ Esta é uma oportunidade real. É fenomenal que o ensaio clínico tenha iniciado. Pode ter um retorno real, não apenas para os pacientes do estudo, mas também para outros projetos do Consórcio.
— Roger J. Packer, MD
Diretor, Brain Tumor Institute, Hospital Children’s National, Washington, D.C.;
Pesquisador principal, Consórcio Cure Group 4
O MATCHPOINT é um dos dois ensaios clínicos aprovados pela FDA na Universidade da Flórida, viabilizados pelos investimentos da MBI. O segundo ensaio, com início previsto para o final deste ano, testará uma vacina de mRNA semelhante às desenvolvidas para a covid-19. A abordagem inovadora, liderada pelo Dr. Elias Sayour, MD, PhD, tem o potencial de gerar uma resposta imunológica robusta em pacientes para prevenir a recorrência do tumor
Nos próximos meses, com o apoio da MBI, o Dr. Mitchell planeja lançar um terceiro ensaio, que levará o MATCHPOINT um passo adiante. O Dr. Mitchell desenvolveu uma nova plataforma de inteligência artificial que pode potencializar a imunoterapia, atingindo tumores com muito mais precisão.
Seu apoio alimenta a esperança
A MBI e o Hospital Children’s National apresentam este relatório com um profundo agradecimento pelo seu apoio ou interesse em se juntar ao nosso movimento global. A medicina ainda tem poucas respostas para um em cada três pacientes com meduloblastoma, cujos tumores retornam após o tratamento. Juntos, nós vamos mudar essa dura realidade. Obrigado por nos ajudar a melhorar a nossa compreensão do tumor cerebral maligno mais comum em crianças
UMA MISSÃO URGENTE:
Salvar a vida de crianças
MEDULLOBLASTOMA
O tumor cerebral mais comum em crianças
Sem tratamento estabelecido para recidiva — que é quase sempre fatal
Muitas das crianças que sobrevivem enfrentam sequelas físicas e cognitivas por toda a vida
9 anos é a idade média de diagnóstico
Um "novo manual" para curas
Em janeiro, o MIT News, site oficial de notícias do Massachusetts Institute of Technology (MIT), destacou a nossa abordagem como um "novo manual" para romper com o método padrão de desenvolvimento de curas para doenças infantis. A equipe global dos sonhos da MBI é fundamental para esse novo manual, sendo composta por 14 laboratórios trabalhando lado a lado: o Consórcio Cure Group 4.
No artigo, o Dr. Packer descreve esse modelo inovador. “Criamos um consórcio de instituições líderes ao redor do mundo que realizam pesquisas sobre meduloblastoma, pedimos que mudassem sua abordagem laboratorial para se concentrar no tumor do Grupo 4 e atribuímos, a cada laboratório, uma pergunta a ser respondida”, diz ele. “Nós os encarregamos de desenvolver terapias não em 7 a 10 anos, que é a transição normal entre a descoberta e o desenvolvimento de um medicamento e sua chegada ao paciente, mas em um prazo de 2 anos.”
“Essa meta altamente ambiciosa levou a resultados extraordinários”, acrescenta o Dr. Packer. “Nós nos beneficiaremos de todo o impacto da MBI por gerações.”
Consortium Scientists
Roger J. Packer, MD Children’s National Hospital
Eugene Hwang, MD Children’s National Hospital
Robert Wechsler-Reya, PhD Columbia
Duane Mitchell, MD, PhD University of Florida
Elias Sayour, MD, PhD University of Florida
Michael Taylor, MD, PhD, Texas Children’s Hospital
Vijay Ramaswamy, MD, PhD SickKids
Craig Daniels, PhD SickKids
Yanxin Pei, PhD Children’s National Hospital
Sheila Singh, MD, PhD McMaster University
Tobey MacDonald, MD Emory University School of Medicine
Lena M. Kutscher, PhD German Cancer Research Center
14 laboratórios
o nosso Consórcio do Grupo 4
18 líderes científicos
3 dos 5 especialistas mais citados*
em pesquisa sobre meduloblastoma em pesquisa sobre meduloblastoma
Consortium Scientists
Stefan Pfister, MD German Cancer Research Center
Dalia Haydar, PharmD, PhD Children’s National Hospital
Javad Nazarian, PhD Children’s National Hospital
Carl Koschmann, MD University of Michigan
William A. Weiss, MD, PhD University of California San Francisco
Pesquisa com organoides: o elo perdido para a cura de tumores difíceis de tratar?
Parte do impacto duradouro da MBI em crianças ao redor do mundo virá de novas descobertas sobre a impressão digital molecular do meduloblastoma. Embora os ensaios clínicos possam gerar novas terapias hoje, os avanços provenientes de estudos pré-clínicos têm o mesmo potencial para transformar a área. Ainda que novos medicamentos geralmente sejam testados em modelos animais, quatro pesquisadores da MBI adotaram uma abordagem diferente: organoides.
Os organoides são estruturas celulares tridimensionais cultivadas em laboratório. Os cientistas os geram a partir de células-tronco ou amostras de tecido de pacientes. Os organoides podem se desenvolver em estruturas multicelulares complexas que se assemelham a tecidos ou a órgãos específicos. Isso representa um grande potencial para a pesquisa de tumores cerebrais, particularmente no caso do meduloblastoma do Grupo 4.
“E se a origem celular do Grupo 4 não existir em camundongos?”, perguntou o Dr. Robert WechslerReya, PhD, pesquisador da MBI da Universidade de Columbia, em uma reunião do Consórcio no início deste ano. Essa é uma possibilidade real, pois a célula de origem da doença – a unipolar brush cell (UBC) – é extremamente rara em camundongos. Ao contrário das células UBC humanas, as de camundongos não se dividem. Isso significa que é improvável que elas originem tumores. A incapacidade de se criar modelos murinos para o Grupo 4 dificultou a identificação e o teste de novas terapias para a doença. Os pesquisadores da MBI acreditam que pode ser mais fácil criar modelos usando organoides.
O membro do Consórcio Dr. Michael Taylor, MD, PhD, FRCS, do Hospital Texas Children’s, lançou as bases para essa hipótese ao ajudar a descobrir a célula de origem, tendo publicado o avanço na prestigiada revista Nature. Quatro pesquisadores do Consórcio estão desenvolvendo organoides para testar seu potencial:
• Dr. Wechsler-Reya na Columbia
Lena M. Kutscher, PhD, no
• German Cancer Research Center
• Yanxin Pei, PhD, no Children’s National Hospital
William A. Weiss, MD, PhD, na Universidade
da Califórnia, São Francisco
A Dra. Pei obteve progressos significativos no desenvolvimento de um organoide específico para meduloblastoma. Nos últimos meses, seu laboratório desenvolveu tecido organoide cerebelar, confirmou a presença de UBC e encontrou dois oncogenes (genes com potencial para causar câncer) que podem fazer as células organoides crescerem. Atualmente, seu laboratório está testando o organoide para verificar se as células se assemelham ao meduloblastoma do Grupo 4.
A Dra. Kutscher está adotando uma abordagem diferente, em consonância com a abordagem eficiente da MBI, que evita pesquisas duplicadas. “Não existem modelos animais para muitos dos tumores que observamos em pacientes”, afirma. “Esperamos que os organoides preencham essa lacuna.” A Dra. Kutscher rotula os progenitores da UBC e os concentra em um organoide. Isso cria a possibilidade de um modelo de teste de medicamentos altamente específico para o Grupo 4, o que pode fornecer o elo que faltava para avanços terapêuticos e um progresso mais rápido para crianças com tumores.
“O investimento da MBI em ciência básica, juntamente com as pesquisas pré-clínicas e clínicas, fará a diferença", afirma a Dra. Kutscher. “Estamos todos trabalhando em direção ao mesmo objetivo: desenvolver curas.”
Reflexões da jornada de Frederico
“ O meduloblastoma do meu filho Frederico foi a faísca que deu início à MBI. Ele continua a inspirar meus esforços para ajudar crianças ao redor do mundo. Com sua permissão, compartilhamos esta coleção de suas fotografias. Para mim, as fotos de Frederico oferecem janelas para a sua jornada.
— Fernando Goldztein
Um ativo fundamental para ensaios clínicos: a biópsia líquida
O laboratório da MBI no Hospital Children's National, liderado pelo Dr. Javad Nazarian, PhD, continua a aprimorar uma plataforma de biópsia líquida. O Dr. Nazarian está na vanguarda dessa tecnologia emergente, que permite aos médicos detectar e rastrear o desenvolvimento de tumores com uma simples amostra de fluido corporal. Para pacientes do Grupo 4, ele planeja usar o líquido cefalorraquidiano (LCR), um líquido transparente, semelhante ao plasma, que envolve o cérebro e a medula espinhal. Evidências sugerem que o LCR pode fornecer informações mais precisas do que amostras de tecido tradicionais. Para o paciente, a coleta de uma amostra de LCR envolve menos desconforto, menos tempo e menor custo do que uma biópsia de tecido convencional.
A biópsia líquida também promete impulsionar a pesquisa, à medida que a MBI começa a testar novas terapias. “Queremos responder aos sucessos e fracassos iniciais à medida que avançamos para os ensaios clínicos”, diz o Dr. Packer.
"Nosso objetivo tem sido levar as plataformas de pesquisa para o ambiente clínico", diz o Dr. Nazarian. Sua equipe busca a certificação do Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA) para a plataforma de biópsia líquida do Grupo 4. Essa designação garante a qualidade e a precisão dos testes laboratoriais em humanos. “A certificação desses testes será um grande passo à frente na transição da nossa pesquisa para o tratamento clínico.”
Outras atualizações científicas
Cientistas dos 14 laboratórios do Consórcio Cure Group 4 se reuniram no início de 2025 para discutir seus progressos mais recentes. Os principais destaques foram:
• A Dra. Dalia Haydar, PharmD, pesquisadora do Children’s National especializada em imunoterapias com células T com receptor quimérico de antígeno (células CAR T), relatou resultados pré-clínicos promissores sobre a combinação do tratamento com células CAR T com ondas de ultrassom para aumentar a penetração tumoral. "Essa combinação nos permite administrar células CAR T de forma segura e eficiente sistemicamente – algo que não é possível sem ultrassom focalizado", explicou a Dra. Haydar. Ela também descreveu trabalhos futuros com o Dr. Brian Rood, MD, também do Children's National, para refinar os alvos dessa abordagem.
O Dr. Vijay Ramaswamy, MD, PhD, FRCPC, do SickKids Toronto, segue progredindo nos testes com o Rapalink, um medicamento que tem como alvo a via de sinalização que os tumores do Grupo 4 usam para crescer. Estudos iniciais indicam que o medicamento pode funcionar bem com outras terapias. Seu laboratório está realizando testes pré-clínicos para desenvolver um ensaio clínico para terapia combinada.
Obrigado
Toda a equipe da MBI agradece o seu apoio à nossa missão ou o seu interesse em saber mais. Estamos à beira de avanços importantes, uma conquista que se tornou possível graças à ação coletiva da nossa comunidade. Seu apoio fará a diferença para pacientes em todo o mundo. Juntos, salvaremos e melhoraremos vidas.
Depoimentos
“Os tumores do Grupo 4 são a forma mais comum de meduloblastoma. É muito importante investigá-los, visto que não os compreendemos tão bem quanto os outros tipos. Isso requer uma investigação aprofundada. O Consórcio Cure Group 4 é uma ótima equipe e está fazendo progressos reais. Estes são os especialistas para fazer isso. O estudo do Dr. Mitchell é incrível. Ele fará as coisas acontecerem.
— Scott Pomeroy, MD, PhD
Membro do Conselho Consultivo do Consórcio Cure Group 4;
Neurologista-chefe emérito; Presidente emérito,
Departamento de Neurologia; Professor de Neurologia
Bronson Crothers, Escola de Medicina de Harvard
“A MBI representa um esforço crítico e focado para enfrentar um câncer infantil devastador. Seu compromisso em acelerar o ritmo das descobertas e levar terapias inovadoras a crianças com meduloblastoma, promovendo a colaboração entre pesquisadores, médicos e defensores de pacientes, alinhase perfeitamente com a missão da American Society of Clinical Oncology (ASCO) de combater o câncer por meio de pesquisa, educação e promoção da mais alta qualidade no atendimento ao paciente. A ASCO e nossa Fundação Conquer Cancer apoiam integralmente o trabalho vital da MBI e seu potencial para causar um impacto significativo na vida de crianças e famílias que enfrentam esse diagnóstico desafiador.
— Clifford Hudis, MD, FACP, FASCO
Diretor Executivo, American Society of Clinical Oncology
“A MBI é exatamente o tipo de consórcio de pesquisa altamente focado, rico em talentos e com recursos inteligentes, que é necessário para acelerar rapidamente o ritmo de desenvolvimento de tratamentos para um dos cânceres cerebrais mais difíceis que afetam crianças, o meduloblastoma do Grupo 4. A equipe de liderança da MBI está reunindo a comunidade afetada por tumores cerebrais para construir uma onda de interesse e apoio que alimente esperança e dê à pesquisa a melhor chance de transformar o que antes era intratável em algo potencialmente curável.
— David Arons, JD
Presidente e CEO, National Brain Tumor Society
“Recentemente conheci a MBI, um projeto liderado por brasileiros que realmente me chamou a atenção por sua abordagem inovadora. O projeto agora reúne 14 instituições dos Estados Unidos e de outras partes do mundo, com uma estrutura ousada e eficiente. Conseguiu mobilizar alguns dos principais cientistas do mundo e já está alcançando resultados impressionantes. Aderi à iniciativa porque acredito em seu potencial transformador. Ela tem tudo o que é preciso para fazer uma diferença real no futuro de muitas crianças.
— Luis Stuhlberger
CEO da Verde Asset Management, apoiadora filantrópica da MBI
Relatório Nº 8
The
Medulloblastoma
Initiative
Fernando Goldsztein: Fundador
Mauro Dorfman: Coordenador estratégico
Claudia Buchweitz/Scientific Linguagem: Coordenadora estratégica
Iago Paz/Scientific Linguagem: Design e desenvolvimento
Martina Fischer: Gestão de projeto
Francesca Tantazzi: Consultora
Jyothi Raghavan: Representante líder de comunidade
Katherine Fontan: Desk research
Fbiz: Publicidade e mídias sociais
Digital Trix: Assessoria de imprensa e RP no Brasil
Sunshine Sachs Morgan & Lylis: Assessoria de
imprensa e RP
nos Estados Unidos
” Quem salva uma vida salva o mundo inteiro
- Talmud
Children’s National Hospital Foundation
Mandy Ranalli: Vice-Presidente Associada, Grandes Doações Internacionais
Andrew Miller: Diretor de Desenvolvimento, Neurociências e Medicina Comportamental
Erin Whiteman: Diretora Associada, Grandes Doações
Paige Mulry: Coordenadora de Desenvolvimento, Grandes Doações e Avanço Internacional
Emma Younger: Assistente de Desenvolvimento
Conselho Consultivo Científico
Sidnei Epelman, MD, Hospital Santa Marcelina, São Paulo, Brasil
Stewart Goldman, MD, Phoenix Children's Hospital, University of Arizona
Scott Pomeroy, MD, PhD, Boston Children’s Hospital, Harvard Medical School
Rajeev Vibhakar, MD, PhD, MPH/MSPH, Children’s Hospital Colorado, University of Colorado
Consellho Consultivo da MBI
Paula Puppi
Claudio Galvão de Castro
Ricardo Sales
Claudia Buchweitz
Mauro Dorfman
Fernando Goldsztein
Fernando Goldsztein foi entrevistado na Fox 5 News, em Washington, D.C., durante o Mês de Conscientização sobre Tumores Cerebrais, em maio, para destacar os esforços do MBI na busca por novas curas.
É possível dar ESPERANÇA a crianças
com tumores cerebrais letais?
A MBI diz SIM.
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