A busca do empresário brasileiro Fernando Goldsztein pela cura do câncer cerebral de seu filho deu origem a um movimento global para reduzir a odisseia diagnóstica de doenças raras.
No campo das doenças raras, o termo “odisseia diagnóstica” refere-se ao longo e difícil processo necessário para confirmar a doença de um paciente. As famílias então precisam enfrentar um caminho ainda mais angustiante para encontrar um tratamento eficaz.
Para o empresário brasileiro Fernando Goldzstein, essa odisseia começou em 7 de novembro de 2015.
“Nós recebemos a notícia de que nosso filho havia sido diagnosticado com um tumor cerebral e, naquele momento, nossas vidas congelaram. É muito difícil colocar em palavras o que um pai ou uma mãe sente em uma situação como essa.”
Frederico Goldsztein, na época com 9 anos, foi diagnosticado com medulloblastoma, o tumor cerebral maligno mais comum em crianças, e seu pai estava determinado a salvar sua vida. Sua jornada em busca de um tratamento eficaz levou a uma colaboração com o Hospital Children’s National em Washington, D.C., e outras instituições de pesquisa, com o objetivo de acelerar o processo de pesquisa e diagnóstico. Esse esforço também resultou na criação da Medulloblastoma Initiative, uma organização internacional que busca curas para esses cânceres raros por meio de apoio à pesquisa científica.
Em 18 de novembro, Goldsztein conversou com os fellows do programa Rare Disease Reporting da NPF sobre a necessidade de maior colaboração na corrida para salvar a vida de crianças como Frederico. A seguir estão alguns destaques dessa sessão.
Para pais de crianças com doenças raras, desistir não é uma opção
Goldsztein contou que, embora o tratamento de seu filho tenha começado em sua cidade natal, São Paulo, logo ficou claro que seria necessário viajar em busca de respostas. Isso porque, em determinado momento, o tumor voltou, e os médicos em Boston falaram que não havia mais nada a fazer além de esperar Frederico morrer.
Goldsztein rejeitou esse conselho. Ele iniciou o árduo processo de se educar sobre a condição de seu filho e de entrar em contato com as melhores instituições de pesquisa dos EUA. Ele foi colocado em contato com o Dr. Roger Packer, diretor do Brain Tumor Institute do Hospital Children’s National. O Dr. Packer recomendou que Frederico participasse de ensaios clínicos em Nova Iorque e Washington.
Mas, para pais de crianças com câncer cerebral, a esperança pode trazer ainda mais ansiedade.
“Não há comprovação científica de que as coisas vão funcionar ou não, então você está navegando em mares desconhecidos. Pode ser tóxico, você não sabe, mas não há opções. Então você precisa fazer alguma coisa ou o tumor vai avançar até o paciente morrer.”
Frederico participou dos ensaios, mesmo eles não tendo sido desenvolvidos especificamente para o tipo de câncer que ele tinha.
“Não havia nenhum ensaio clínico específico para a doença de Frederico. Eu estava torcendo pelo melhor, mas precisava estar preparado para o pior.”
Crianças com câncer cerebral precisam de tratamentos melhores
Goldsztein afirmou que, apesar da atual era de inovação em biotecnologia, os tratamentos para crianças com câncer cerebral não acompanharam esse avanço.
“Acredite se quiser, o tratamento é muito antigo. É dos anos 80. O tratamento é altamente tóxico e ineficaz, porque cerca de 30% das crianças têm recaída. E, se há recaída, não existe cura. E você pode até pensar: ‘Bom, 70% das crianças são curadas’. Sim, é verdade. No entanto, os tratamentos são muito, muito tóxicos, e as crianças sofrem efeitos colaterais que afetam sua qualidade de vida, como atraso no crescimento, problemas cognitivos ou até mesmo tumores secundários.”
A Medulloblastoma Initiative impulsiona ensaios clínicos
A Medulloblastoma Initiative, fundada em 2021, conseguiu aprovar dois ensaios clínicos em 2 anos e meio – uma velocidade notável em uma área em que esse processo pode levar uma década. Goldsztein disse que a filantropia e a colaboração entre 12 instituições de pesquisa nos EUA, uma no Canadá e uma na Alemanha tornaram isso possível.
“Quando começamos, não sabíamos exatamente onde estaríamos em 2, 4 anos. Eu jamais imaginaria que a MBI se tornaria um movimento global.”
A iniciativa também conta com mais dois ensaios clínicos em desenvolvimento, e algumas crianças cujos tumores recidivaram já estão sendo tratadas.
Nem todos têm a mesma sorte, mas Frederico desafiou as probabilidades desfavoráveis que lhe foram dadas.
“Ele é um garoto muito inteligente. Gosta muito de viajar. Gosta de ler e também adora a escola. Fred tem sido um guerreiro, e eu decidi que lutar contra o tumor cerebral pediátrico será o objetivo da minha vida daqui para frente.”
