{"id":2749,"date":"2024-10-09T14:08:21","date_gmt":"2024-10-09T17:08:21","guid":{"rendered":"https:\/\/mbinitiative.org\/?page_id=2749"},"modified":"2025-03-21T16:28:44","modified_gmt":"2025-03-21T19:28:44","slug":"report-september-2024-2","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/mbinitiative.org\/pt\/report-september-2024-2\/","title":{"rendered":"Relat\u00f3rios"},"content":{"rendered":"
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Relat\u00f3rios<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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\n\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tSetembro 2024<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/a>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\n\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tFevereiro 2025<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/a>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\n\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tMaio de 2025<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/a>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\n\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tSetembro 2025<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/a>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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The
\nMedulloblastoma
\nInitiative<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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Relat\u00f3rio de Impacto \u2013 Setembro de 2024<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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Juntos fazendo hist\u00f3ria<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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A Medulloblastoma Initiative (MBI) nasceu com uma miss\u00e3o ousada: encontrar uma cura para o tumor cerebral maligno mais comum na inf\u00e2ncia. Esse tumor afeta 25.000 crian\u00e7as todos os anos e, infelizmente, atingiu meu\nfilho Frederico em 2015, quando ele tinha apenas 9 anos.<\/p>

Foi ent\u00e3o que eu percebi, da pior maneira poss\u00edvel, que crian\u00e7as com tumores cerebrais haviam sido deixadas para tr\u00e1s. O tratamento atual, desenvolvido nos anos 1980, \u00e9 altamente t\u00f3xico e ineficiente. Muitas crian\u00e7as morrem, e aquelas que sobrevivem enfrentam efeitos colaterais graves pelo resto de suas vidas.<\/p>

Alguns anos depois, quando um exame de rotina apontou uma recidiva do tumor, fui informado pelos m\u00e9dicos que n\u00e3o existiam mais protocolos dispon\u00edveis para o tratamento de Frederico. A pesquisa pouco avan\u00e7ou nos \u00faltimos 40 anos.<\/p>

Recusando-me a aceitar essa triste situa\u00e7\u00e3o, procurei o Dr. Roger J. Packer no Hospital Children\u2019s National em Washington DC. A partir dessa conex\u00e3o \u2013 feita h\u00e1 apenas 3 anos \u2013, foi formado um Cons\u00f3rcio que, agora, inclui 14 laborat\u00f3rios afiliados a universidades nos Estados Unidos, Canad\u00e1 e Alemanha.<\/p>

O modelo inovador adotado pela MBI provou ser um sucesso. Todos os recursos s\u00e3o direcionados aos laborat\u00f3rios que comp\u00f5em o Cons\u00f3rcio, os quais trabalham de forma colaborativa e sin\u00e9rgica. Cada um representa uma pe\u00e7a do quebra-cabe\u00e7a, e todos s\u00e3o liderados pelo Dr. Packer.<\/p>

Em apenas 2 anos e meio, obtivemos aprova\u00e7\u00e3o da FDA (ag\u00eancia americana que regula alimentos e medicamentos) para iniciar dois ensaios cl\u00ednicos. Prevemos a aprova\u00e7\u00e3o de mais tr\u00eas ensaios nos pr\u00f3ximos 18 meses. Essa velocidade \u00e9 sem precedentes. Estamos fazendo grandes progressos para finalmente encontrar a cura e salvar a vida de milhares de crian\u00e7as.<\/p>

Fatores cruciais nos fizeram chegar aonde estamos hoje: a experi\u00eancia e a lideran\u00e7a do Dr. Packer, a qualidade e a compet\u00eancia dos cientistas envolvidos, o apoio do Children\u2019s National e minha determina\u00e7\u00e3o para encontrar a cura.<\/p>

No entanto, nada disso seria poss\u00edvel sem sua incr\u00edvel generosidade. Obrigado por acreditar em nossa causa e confiar em nosso modelo inovador.

\nJuntos, estamos fazendo hist\u00f3ria atrav\u00e9s da nossa luta contra o c\u00e2ncer infantil. Muito obrigado!<\/p>

Fernando Goldsztein
Fundador, The Medulloblastoma Initiative<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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Primeiro objetivo alcan\u00e7ado:<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tdois testes cl\u00ednicos aprovados\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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A MBI iniciou suas atividades no final de 2021 fazendo algumas perguntas dif\u00edceis: podemos acelerar o desenvolvimento de novas terapias para pacientes com tumores cerebrais? Podemos trazer esperan\u00e7a para pacientes jovens que n\u00e3o possuem op\u00e7\u00f5es de tratamento? Ap\u00f3s d\u00e9cadas sem avan\u00e7os, ser\u00e1 que estamos pr\u00f3ximos de encontrar curas?<\/p>

Recentemente, descobrimos a resposta \u2013 um claro e ressonante SIM. Em menos de 30 meses ap\u00f3s sua funda\u00e7\u00e3o, a MBI alcan\u00e7ou um de seus objetivos mais importantes. Isso abriu portas para dois novos ensaios cl\u00ednicos aprovados pela FDA sobre poss\u00edveis tratamentos para recidiva de meduloblastoma do Grupo 4. Ambos s\u00e3o liderados por investigadores da Universidade da Fl\u00f3rida e financiados pela MBI. Cada um representa o primeiro teste desse tipo em humanos.\u00a0<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t

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Estudo 1: MATCHPOINT<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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Aprovado em 29 de fevereiro de 2024<\/i>
Ir\u00e1 testar uma imunoterapia que usa as c\u00e9lulas T do pr\u00f3prio paciente em combina\u00e7\u00e3o com um medicamento que destr\u00f3i a resist\u00eancia do tumor ao tratamento.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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Estudo 2: vacina de RNA<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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Aprovado em 9 de abril de 2024<\/i>
Ir\u00e1 explorar se pacientes podem desenvolver imunidade a recidivas por meio de uma vacina de mRNA similar \u00e0quelas desenvolvidas para a covid-19.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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\"Novas terapias t\u00eam o potencial de transformar o modo como tratamos crian\u00e7as com meduloblastoma. A MBI est\u00e1 dando aos pacientes e seus familiares esperan\u00e7a para um futuro melhor.\"<\/div>\n\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t
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Roger J. Packer, MD<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t
Diretor, Brain Tumor Institute, Hospital Children\u2019s National Investigador Principal, Cons\u00f3rcio Cure Group 4<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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MATCHPOINT:<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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o meduloblastoma encontrou um oponente \u00e0 altura?<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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Duane Mitchell, MD, PhD, codiretor do Preston A. Wells Jr. Center for Brain Tumor Therapy da Universidade da Fl\u00f3rida, lidera o\nestudo MATCHPOINT. O tratamento utiliza terapia celular adotiva, que programa as c\u00e9lulas T do paciente (gl\u00f3bulos brancos\nessenciais para o corpo) para buscar e destruir c\u00e9lulas tumorais. Em um estudo anterior (ReMATCH), o laborat\u00f3rio do Dr. Mitchell demonstrou que a terapia celular adotiva \u00e9 promissora como tratamento seguro e eficaz para meduloblastoma recorrente. Em um paciente, houve uma elimina\u00e7\u00e3o quase completa da doen\u00e7a metast\u00e1tica generalizada.<\/p>

O MATCHPOINT ir\u00e1 testar essa t\u00e9cnica em um estudo piloto com seis pacientes com recidivas de tumores do Grupo 4. O Dr. Mitchell busca ampliar a efetividade da terapia celular adotiva combinando-a com um inibidor de checkpoint imunol\u00f3gico. Esse medicamento impede que o tumor se proteja por meio de checkpoints imunol\u00f3gicos. Em um checkpoint, a c\u00e9lula tumoral se liga a uma c\u00e9lula imunol\u00f3gica e envia um sinal de parada \u00e0 c\u00e9lula T atacante. O inibidor elimina essa linha de defesa, aumentando a efic\u00e1cia da imunoterapia.<\/p>

\u201cNosso principal objetivo \u00e9 curar crian\u00e7as com c\u00e2nceres cerebrais e fazer com que a imunoterapia passe para a linha de frente dos tratamentos, a fim de possivelmente evitar ou diminuir a toxidade dos tratamentos padr\u00f5es que usamos atualmente,\u201d diz o Dr. Mitchell. Ele prev\u00ea o recrutamento de pacientes para o segundo semestre de 2024.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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Uma vacina revolucion\u00e1ria<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\u201cO meduloblastoma recorrente, em quase todas as suas formas, \u00e9 fatal,\u201d diz o Dr. Elias Sayour, MD, PhD,oncologista pedi\u00e1trico e pesquisador na Universidade da Fl\u00f3rida. \u201cFazemos parte disso para trazer esperan\u00e7a de que podemos fazer a diferen\u00e7a.\u201d A pesquisa altamente inovadora do Dr. Sayour, que combina mRNA e nanotecnologias com o objetivo de curar tumores cerebrais pedi\u00e1tricos, est\u00e1 ganhando aten\u00e7\u00e3o global.\nEm maio de 2024, Cell \u2013 a revista de biologia mais relevante do mundo \u2013 publicou os resultados de seu primeiro ensaio cl\u00ednico de vacinas de mRNA para tratar glioblastoma (outro c\u00e2ncer cerebral agressivo e fatal) em adultos.<\/p>

O investimento da MBI permite que o Dr. Sayour utilize essa abordagem pioneira em meduloblastomas recorrentes do Grupo 4. A vacina usa mRNA e nanopart\u00edculas lip\u00eddicas, similares \u00e0s vacinas contra a covid-19, mas com duas diferen\u00e7as importantes: primeiro, ela utiliza as c\u00e9lulas tumorais do pr\u00f3prio paciente para criar uma vacina personalizada; segundo, ela usa nanotecnologia para construir um mecanismo de distribui\u00e7\u00e3o \u00fanico dentro da vacina. A combina\u00e7\u00e3o promete reprogramar o sistema imunol\u00f3gico do paciente para atacar o c\u00e2ncer.<\/p>

Pacientes com meduloblastoma recorrente do Grupo 4 ser\u00e3o recrutados para o estudo ap\u00f3s a vacina \u2013 previamente testada em adultos \u2013 ser testada em um paciente pedi\u00e1trico com glioma. Isso ir\u00e1 ajudar a validar a seguran\u00e7a da vacina antes de prosseguir o tratamento com pacientes com meduloblastoma. O Dr. Sayour prev\u00ea que o teste com o Grupo 4 inicie no primeiro semestre de 2025.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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O poder de novas abordagens<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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A MBI promove muito mais que sinergia e colabora\u00e7\u00e3o atrav\u00e9s do seu Cons\u00f3rcio Cure Group 4. Ela d\u00e1 aos investigadores de seus 14 laborat\u00f3rios no Canad\u00e1, Alemanha e EUA a oportunidade inestim\u00e1vel de pensar com ousadia, sem medo de falhar. \u201cVoc\u00ea n\u00e3o pode iniciar um fogo sem gravetos. Os recursos da MBI viabilizam recursos para descobertas,\u201d afirma o Dr. Michael Taylor, MD, PhD, FRCS(C), uma autoridade reconhecida mundialmente em origens gen\u00e9ticas do meduloblastoma. O Dr. Taylor comanda um laborat\u00f3rio do Cons\u00f3rcio no Texas Children\u2019s.<\/p>

Ag\u00eancias de financiamento governamentais, como os National Institutes of Health (NIH), tendem a financiar apenas ideias comprovadas, diz ele. O poder da MBI vem de sua receptividade a ideias ainda n\u00e3o comprovadas com potencial de transformar a \u00e1rea. \u201cAo reunir a maioria dos especialistas mundiais em meduloblastoma do Grupo 4 na mesma sala, podemos analisar ideias e priorizar as que s\u00e3o boas e rapidamente descartar as que n\u00e3o s\u00e3o ou que n\u00e3o ir\u00e3o funcionar.\u201d<\/p>

Os colegas do Dr. Taylor no Cons\u00f3rcio concordam. \u201cA MBI fez toda a \u00e1rea de pesquisa sobre meduloblastoma falar sobre os tumores do Grupo 4,\u201d diz o Dr. Vijay Ramaswamy MD, PhD, FRCPC, do hospital SickKids Toronto. \u201cAssim que come\u00e7armos a publicar artigos sobre o Grupo 4, mais investigadores ficar\u00e3o interessados nele.\u201d Isso acelera o progresso de tratamentos para tumores do Grupo 4, que continuam pouco estudados apesar de representarem aproximadamente metade de todos os meduloblastomas, afirma ele.<\/p>

Os dois primeiros ensaios cl\u00ednicos da MBI se beneficiaram dessa receptividade a novas ideias, o que promove avan\u00e7os. No primeiro semestre de 2024, o Dr. Taylor publicou a descoberta de uma abordagem de c\u00e9lulas T com receptor quim\u00e9rico de ant\u00edgeno (CARs) para interromper o crescimento do meduloblastoma do Grupo 3. A prestigiada revista Cell publicou essas incr\u00edveis descobertas em agosto de 2024. Ele espera que essa conquista abra caminho para novas imunoterapias que previnam e curem os tumores do Grupo 4.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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A conex\u00e3o faz a diferen\u00e7a\n<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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A MBI iniciou com uma \u00fanica conex\u00e3o entre um pai e um m\u00e9dico. Fernando Goldsztein procurou o Dr. Packer no Children\u2019s National para perguntar o que ele poderia fazer para mudar o futuro de crian\u00e7as com meduloblastoma.<\/p>

Assim como Fernando, a fam\u00edlia Ellis \u2013 apresentada em relat\u00f3rios anteriores \u2013 tamb\u00e9m deu seu primeiro passo em 2023. Depois de conhecer a MBI, eles procuraram amigos e familiares para fazer sua primeira arrecada\u00e7\u00e3o de fundos. Eles mais do que triplicaram sua meta \u2013 arrecadando mais de 100 mil d\u00f3lares \u2013 e quiseram compartilhar sua experi\u00eancia com outras fam\u00edlias. Temos orgulho de compartilhar as dicas da fam\u00edlia Ellis, que foram resumidas em nosso guia de arrecada\u00e7\u00e3o de fundos para fam\u00edlias: O Manual da Esperan\u00e7a. Convidamos voc\u00ea a conhecer nosso guia e dar o primeiro passo! Esperamos ter voc\u00ea como parte da nossa jornada.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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A MBI na Embaixada do Brasil em Washington DC<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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Em abril de 2024, um lindo final de tarde foi o cen\u00e1rio da nossa noite de conscientiza\u00e7\u00e3o, realizada pela Embaixadora do Brasil nos Estados Unidos, Maria Luiza Ribeiro Viotti. Fernando Goldsztein (fundador da MBI), o Dr. Roger Packer (PI, Cons\u00f3rcio Cure Group 4) e Michelle Riley-Brown (Presidente e CEO do Chidren\u2019s National) falaram sobre as conquistas da MBI para crian\u00e7as com tumores cerebrais. O renomado jornalista e apresentador da Fox News, Bret Baier, moderou a conversa.<\/p>

Esse evento marcou a terceira de uma s\u00e9rie de contribui\u00e7\u00f5es inovadoras feitas pela MBI para aumentar a conscientiza\u00e7\u00e3o. Em mar\u00e7o de 2024, a MBI se juntou ao Conselho Permanente da Organiza\u00e7\u00e3o dos Estados Americanos (OEA) para uma sess\u00e3o dedicada ao Dia Mundial das Doen\u00e7as Raras. Esse evento representa 300 milh\u00f5es de pessoas afetadas por doen\u00e7as raras ao redor do mundo. No mesmo m\u00eas, o Cons\u00f3rcio Cure Group 4 participou do SNOLA 2024, o maior evento cient\u00edfico de neuro-oncologia da Am\u00e9rica Latina, realizado na cidade de S\u00e3o Paulo.<\/p>

Compartilhar nossa mensagem de esperan\u00e7a com o maior n\u00famero poss\u00edvel de pessoas faz parte da nossa miss\u00e3o. Isso s\u00f3 \u00e9 poss\u00edvel com o apoio de parceiros dedicados. Obrigado por fazer parte do nosso movimento.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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Caminhe ou corra 5 km com a MBI \u2014<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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Sem tempo a perder<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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Voc\u00ea pode apoiar a MBI se juntando \u00e0 equipe No Time to Lose na corrida \u201cRace for Every Child\u201d. O Hospital Children\u2019s National ir\u00e1 organizar o evento em Washington DC no dia 19 de outubro de 2024, e ele tamb\u00e9m ocorrer\u00e1 virtualmente em todo o mundo.<\/p>

Fazer parte da nossa equipe \u00e9 f\u00e1cil e gratuito, com inscri\u00e7\u00f5es abertas at\u00e9 13 de outubro. N\u00e3o \u00e9 obrigat\u00f3rio fazer uma doa\u00e7\u00e3o,\nmas gostar\u00edamos que voc\u00ea espalhasse a mensagem para seus amigos e familiares. Voc\u00ea pode correr ou caminhar 5 km onde\nquer que esteja, ou pode optar por n\u00e3o correr nem caminhar. Temos uma meta ambiciosa de arrecadar 100 mil d\u00f3lares para\napoiar a pesquisa sobre meduloblastoma \u2013 incluindo nossos ensaios cl\u00ednicos de novas terapias lan\u00e7ados recentemente.\u00a0<\/p>

Junte-se a n\u00f3s. \u00c9 uma iniciativa simples que far\u00e1 uma enorme diferen\u00e7a na vida das fam\u00edlias que enfrentam o meduloblastoma mundo afora<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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O apoio de uma m\u00e3e<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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Por Francesca Tantazzi<\/em><\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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H\u00e1 quase 20 anos, dei \u00e0 luz uma alegre menina chamada Caterina. Lembro-me de como ela brincava com suas bonecas em nossa casa em Roma e se divertia na areia em nossas f\u00e9rias na Sardenha.<\/p>

A vida era boa. No entanto, em um dia no ver\u00e3o de 2008, minha filha \u2013 na \u00e9poca com 2 anos e meio \u2013 de repente perdeu o equil\u00edbrio.\nEm quest\u00e3o de dias, recebemos um diagn\u00f3stico devastador: meduloblastoma. Isso deu in\u00edcio a um per\u00edodo angustiante em\nnossas vidas. Uma cirurgia deixou Caterina parcialmente paralisada. Quimioterapia e um transplante aut\u00f3logo de c\u00e9lulas-tronco foram\ndif\u00edceis, mas nos deram esperan\u00e7a.<\/p>

Todos os pais vivem pela esperan\u00e7a, mas nosso tempo com Caterina depois do tratamento foi breve. Na primavera, o tumor dela havia retornado. Apesar da radioterapia, os m\u00e9dicos nos informaram que n\u00e3o existiam outros tratamentos. Lembro-me de desejar que houvesse mais op\u00e7\u00f5es \u2013 que existisse algo que pud\u00e9ssemos fazer.<\/p>

Nos despedimos da Caterina em 2009. Mais tarde, meu marido escreveu um livro sobre ela em italiano chamado \u201cIl volo di Caterina\u201d (O voo de Caterina).<\/p>

Ano passado, encontrei a MBI atrav\u00e9s de uma postagem em uma rede social. Isso despertou dentro de mim o desejo de fazer a diferen\u00e7a. Pela primeira vez, percebi que poderia haver esperan\u00e7a para outras crian\u00e7as sofrendo dessa doen\u00e7a terr\u00edvel. A colabora\u00e7\u00e3o entre alguns dos principais pesquisadores do mundo me impressionou. Tamb\u00e9m fiquei impactada com a determina\u00e7\u00e3o de Fernando e sua habilidade de captar recursos.<\/p>

Anos de fortalecimento me deram resili\u00eancia e perspectiva. Hoje, estou usando minha voz para aumentar nossa comunidade em apoio \u00e0 MBI. Juntos, podemos fazer mais do que acreditar. Podemos agir para que fam\u00edlias como a minha possam, finalmente, ter boas op\u00e7\u00f5es.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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\u201cH\u00e1 um sinal aqui\u201d:<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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Progresso no desenvolvimento de medicamentos<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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Os cientistas do Cons\u00f3rcio continuam a avan\u00e7ar nas terapias-alvo moleculares. Esse esfor\u00e7o busca identificar e interromper as vias que impulsionam o crescimento do tumor. Recentemente, o Dr. Ramaswamy, do Hospital SickKids Toronto, fez uma s\u00e9rie de descobertas promissoras que podem levar a avan\u00e7os significativos. Sua equipe identificou a via de sinaliza\u00e7\u00e3o PI3K como fundamental para o crescimento do tumor do Grupo 4, inclusive durante a met\u00e1stase.<\/p><\/div><\/div>

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\"H\u00e1 um sinal aqui. O que vimos \u00e9 bastante impressionante. Podemos detect\u00e1-lo no diagn\u00f3stico do tumor e est\u00e1 realmente elevado na recidiva. Estamos animados para investigar isso.\"<\/div>\n\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t
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Vijay Ramaswamy MD, PhD, FRCPC<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t
SickKids Toronto.<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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Eles testaram o Rapalink, um medicamento direcionado a essa via, e descobriram que ele ampliou a sobrevida das amostras de teste em mais de 70% em modelos pr\u00e9-cl\u00ednicos. O Rapalink conecta a rapamicina \u2013 um composto bacteriano potente que consegue inibir o crescimento celular \u2013 ao complexo proteico mTOR, que \u00e9 o alvo da rapamicina para inibi\u00e7\u00e3o do crescimento celular.<\/p>

H\u00e1 duas d\u00e9cadas, os medicamentos relacionados \u00e0 rapamicina transformaram o campo da medicina de transplante. Eles permitiram que os pacientes aceitassem novos \u00f3rg\u00e3os com seguran\u00e7a. Esses medicamentos podem, no futuro, ter um impacto semelhante em pacientes com tumores. A equipe planeja refinar os testes do medicamento em doses mais baixas e em combina\u00e7\u00e3o com outras terapias, a fim de preparar o caminho para testes cl\u00ednicos.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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Testando poss\u00edveis curas:<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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a MBI d\u00e1 boas vindas ao seu 14\u00ba laborat\u00f3rio<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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A descoberta de medicamentos tamb\u00e9m tem papel central na chegada do mais novo laborat\u00f3rio do Cons\u00f3rcio em 2024. William A. Weiss, MD, PhD, lidera um dos laborat\u00f3rios mais importantes do mundo no desenvolvimento de modelos de tumores cerebrais e testes de novas terapias na Universidade da Calif\u00f3rnia, em S\u00e3o Francisco. O Dr. Weiss j\u00e1 atuou como consultor do Cons\u00f3rcio e publicou mais de 35 importantes artigos com o Dr. Taylor no Texas Children\u2019s.<\/p>

Juntos, os Drs. Weiss e Taylor ir\u00e3o desenvolver modelos de doen\u00e7as e testar medicamentos com base em suas observa\u00e7\u00f5es de como o meduloblastoma se desenvolve em c\u00e9rebros humanos jovens. Eles acreditam que o meduloblastoma se desenvolve de maneiras distintas nas c\u00e9lulas humanas. Cultivar c\u00e9lulas tumorais do Grupo 4 em laborat\u00f3rio e construir modelos 3D de tumores usando tecnologia de organoides permitir\u00e1 que eles testem essa teoria de forma r\u00e1pida. O Dr. Weiss utiliza tecnologia de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica e c\u00e9lulas-tronco para construir esses modelos.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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\u201cIdentificamos diversos medicamentos para testar com esses modelos. Se conseguirmos valid\u00e1-los, poderemos trabalhar com uma empresa farmac\u00eautica para desenvolver medicamentos de pequenas mol\u00e9culas. Esperamos desenvolver uma terapia que seja muito menos t\u00f3xica para ser utilizada em combina\u00e7\u00e3o com imunoterapias, a fim de melhorar os resultados. \u201d<\/div>\n\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t
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William A. Weiss, MD, PhD<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t
University of Florida<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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Complementando a terapia celular com ultrassom focalizado<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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Conforme detalhado em relat\u00f3rios anteriores, a Dra. Dalia Haydar, PharmD, PhD, do Children\u2019s National, desenvolve c\u00e9lulas CAR T para identificar, atacar e eliminar c\u00e9lulas tumorais. No \u00faltimo ano \u2013 em parte gra\u00e7as ao apoio da MBI \u2013, a Dra. Haydar conseguiu completar sua equipe, que agora conta com sete membros. \u201cAgora que tenho uma equipe, estamos focados em impulsionar progressos r\u00e1pidos,\u201d comenta.<\/p>

Seu laborat\u00f3rio aprimora essas c\u00e9lulas CAR T para combater tumores de forma mais eficaz e explora maneiras de superar os desafios do ambiente tumoral. Uma abordagem envolve o uso de ultrassom focalizado. Essa tecnologia n\u00e3o invasiva utiliza ondas sonoras de alta ou baixa intensidade (HIFU ou LIFU) para identificar e agir em \u00e1reas espec\u00edficas do c\u00e9rebro, o que pode desencadear uma resposta imunol\u00f3gica para destruir o tumor. Essa resposta pode potencializar a efic\u00e1cia do tratamento com c\u00e9lulas CAR T, resultando em melhores progn\u00f3sticos para os pacientes.<\/p>

Recentemente, a Dra. Haydar recebeu um aux\u00edlio de $600.000 do Departamento de Defesa dos EUA para estudar a capacidade do LIFU de aprimorar o tratamento do meduloblastoma do Grupo 3 e Sonic Hedgehog. A t\u00e9cnica visa abrir temporariamente a barreira hematoencef\u00e1lica e melhorar a entrega de terap\u00eauticos. Ela planeja adaptar suas descobertas para pacientes do Grupo 4 com o apoio da MBI.<\/p>

O potencial do ultrassom focalizado pode contribuir significativamente para o impacto geral do Cons\u00f3rcio. \u201cEmbora estejamos tentando combater essa doen\u00e7a a partir de diferentes \u00e2ngulos, estamos todos atr\u00e1s do mesmo objetivo,\u201d ela diz. \u201cTodos n\u00f3s aprendemos com as diferentes ferramentas utilizadas por cada pesquisador. Temos o potencial para realizar ensaios cl\u00ednicos combinados, utilizando c\u00e9lulas CAR T, vacina, ultrassom focalizado e um medicamento. Acho que todas as descobertas se complementar\u00e3o de maneira muito positiva.\u201d Fazer isso promete melhorar o padr\u00e3o de tratamento para milhares de crian\u00e7as que lutam contra o c\u00e2ncer cerebral em todo o mundo.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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Confira o relat\u00f3rio de setembro de 2024 da The Medulloblastoma Initiative e os avan\u00e7os na busca pela cura do meduloblastoma infantil.<\/p>","protected":false},"author":4,"featured_media":4080,"parent":0,"menu_order":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","template":"","meta":{"footnotes":""},"class_list":["post-2749","page","type-page","status-publish","has-post-thumbnail","hentry"],"yoast_head":"\nSeptember 2024 Report | The Medulloblastoma Initiative<\/title>\n<meta name=\"description\" content=\"Check out the September 2024 report from The Medulloblastoma Initiative and advances in the search for a cure for childhood medulloblastoma.\" \/>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/mbinitiative.org\/pt\/report-september-2024-2\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"pt_BR\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta 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