Nesta entrevista, o Dr. Packer e Fernando mostram como a ciência conectada amplia o acesso, melhora decisões e gera impacto muito além do laboratório.

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No campo das doenças raras, o termo “odisseia diagnóstica” refere-se ao longo e difícil processo necessário para confirmar a doença de um paciente. As famílias então precisam enfrentar um caminho ainda mais angustiante para encontrar um tratamento eficaz.

Para o empresário brasileiro Fernando Goldzstein, essa odisseia começou em 7 de novembro de 2015.

“Nós recebemos a notícia de que nosso filho havia sido diagnosticado com um tumor cerebral e, naquele momento, nossas vidas congelaram. É muito difícil colocar em palavras o que um pai ou uma mãe sente em uma situação como essa.”

Frederico Goldsztein, na época com 9 anos, foi diagnosticado com medulloblastoma, o tumor cerebral maligno mais comum em crianças, e seu pai estava determinado a salvar sua vida. Sua jornada em busca de um tratamento eficaz levou a uma colaboração com o Hospital Children’s National em Washington, D.C., e outras instituições de pesquisa, com o objetivo de acelerar o processo de pesquisa e diagnóstico. Esse esforço também resultou na criação da Medulloblastoma Initiative, uma organização internacional que busca curas para esses cânceres raros por meio de apoio à pesquisa científica.

Em 18 de novembro, Goldsztein conversou com os fellows do programa Rare Disease Reporting da NPF sobre a necessidade de maior colaboração na corrida para salvar a vida de crianças como Frederico. A seguir estão alguns destaques dessa sessão.

Para pais de crianças com doenças raras, desistir não é uma opção

Goldsztein contou que, embora o tratamento de seu filho tenha começado em sua cidade natal, São Paulo, logo ficou claro que seria necessário viajar em busca de respostas. Isso porque, em determinado momento, o tumor voltou, e os médicos em Boston falaram que não havia mais nada a fazer além de esperar Frederico morrer.

Goldsztein rejeitou esse conselho. Ele iniciou o árduo processo de se educar sobre a condição de seu filho e de entrar em contato com as melhores instituições de pesquisa dos EUA. Ele foi colocado em contato com o Dr. Roger Packer, diretor do Brain Tumor Institute do Hospital Children’s National. O Dr. Packer recomendou que Frederico participasse de ensaios clínicos em Nova Iorque e Washington.

Mas, para pais de crianças com câncer cerebral, a esperança pode trazer ainda mais ansiedade.

“Não há comprovação científica de que as coisas vão funcionar ou não, então você está navegando em mares desconhecidos. Pode ser tóxico, você não sabe, mas não há opções. Então você precisa fazer alguma coisa ou o tumor vai avançar até o paciente morrer.”

Frederico participou dos ensaios, mesmo eles não tendo sido desenvolvidos especificamente para o tipo de câncer que ele tinha.

“Não havia nenhum ensaio clínico específico para a doença de Frederico. Eu estava torcendo pelo melhor, mas precisava estar preparado para o pior.”

Crianças com câncer cerebral precisam de tratamentos melhores

Goldsztein afirmou que, apesar da atual era de inovação em biotecnologia, os tratamentos para crianças com câncer cerebral não acompanharam esse avanço.

“Acredite se quiser, o tratamento é muito antigo. É dos anos 80. O tratamento é altamente tóxico e ineficaz, porque cerca de 30% das crianças têm recaída. E, se há recaída, não existe cura. E você pode até pensar: ‘Bom, 70% das crianças são curadas’. Sim, é verdade. No entanto, os tratamentos são muito, muito tóxicos, e as crianças sofrem efeitos colaterais que afetam sua qualidade de vida, como atraso no crescimento, problemas cognitivos ou até mesmo tumores secundários.”

A Medulloblastoma Initiative impulsiona ensaios clínicos

A Medulloblastoma Initiative, fundada em 2021, conseguiu aprovar dois ensaios clínicos em 2 anos e meio – uma velocidade notável em uma área em que esse processo pode levar uma década. Goldsztein disse que a filantropia e a colaboração entre 12 instituições de pesquisa nos EUA, uma no Canadá e uma na Alemanha tornaram isso possível.

“Quando começamos, não sabíamos exatamente onde estaríamos em 2, 4 anos. Eu jamais imaginaria que a MBI se tornaria um movimento global.”

A iniciativa também conta com mais dois ensaios clínicos em desenvolvimento, e algumas crianças cujos tumores recidivaram já estão sendo tratadas.

Nem todos têm a mesma sorte, mas Frederico desafiou as probabilidades desfavoráveis ​​que lhe foram dadas.

“Ele é um garoto muito inteligente. Gosta muito de viajar. Gosta de ler e também adora a escola. Fred tem sido um guerreiro, e eu decidi que lutar contra o tumor cerebral pediátrico será o objetivo da minha vida daqui para frente.”

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Originalmente publicado em: People Magazine.

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Na matéria, especialistas destacam o impacto científico e social de trazer ao país terapias experimentais para o tratamento de tumores cerebrais pediátricos, um marco que se tornou possível graças ao modelo colaborativo criado pela MBI.

O texto também apresenta a trajetória de Fernando Goldsztein e de seu filho Frederico, mostrando como uma história familiar se transformou em um consórcio internacional que hoje reúne 16 instituições de excelência, já arrecadou US$ 11 milhões e possibilitou a aprovação, em tempo recorde, de dois ensaios clínicos pela FDA.

Entre as abordagens citadas estão vacinas personalizadas de RNA e células CAR-T, tecnologias capazes de mobilizar o próprio sistema imunológico contra o tumor, estratégias promissoras para casos de recidiva, em que as opções são mais limitadas.

A reportagem também destaca a assinatura do primeiro acordo do consórcio com uma instituição brasileira: o Einstein Hospital Israelita, que passa a integrar a rede MBI em colaborações científicas, compartilhamento de dados e participação prioritária em futuros estudos clínicos.

O reconhecimento reforça a força de uma missão que nasceu no Brasil, mas que hoje mobiliza cientistas, famílias e doadores ao redor do mundo, todos unidos pelo mesmo propósito: acelerar o desenvolvimento de novas terapias para crianças que não podem esperar.

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Ao contar a origem da MBI, o VivaBem evidencia tanto o impacto humano quanto o alcance científico da causa: uma rede que ultrapassa fronteiras, conecta centros de excelência e acelera caminhos para que crianças ao redor do mundo tenham acesso a tratamentos mais modernos e promissores.

O reconhecimento nacional reforça a força de uma missão que nasceu no Brasil e hoje se consolida como ponte entre pesquisa de ponta, colaboração internacional e esperança real para milhares de famílias.

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Seguimos firmes no nosso compromisso: acelerar a cura com ciência, colaboração e propósito.

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Fundado em 1955 pela comunidade judaica de São Paulo, o Einstein Hospital Israelita é referência em saúde, pesquisa e responsabilidade social. Guiado pelos princípios de Tikun (Transformar), Chinuch (Educação), Refuá (Assistência à Saúde), Tsedaká (Justiça Social) e Mitzvá (Boas Ações), o Einstein alia excelência, cuidado humanizado e produção de conhecimento para transformar a medicina e promover impacto positivo na sociedade.

Segundo o ranking da revista Newsweek, o Einstein se destaca como o melhor hospital do Hemisfério Sul e da América Latina.

Essa primeira colaboração da MBI com uma instituição de saúde brasileira fortalece a cooperação internacional, promove o intercâmbio de conhecimento e apoia futuros ensaios clínicos.

Após a assinatura, o Dr. Roger J. Packer apresentou a palestra “Transformando o cenário da pesquisa em meduloblastoma e o modelo da MBI para impacto global”, destacando o papel das colaborações estratégicas na busca por novas terapias.

Juntos, seguimos para garantir que toda criança tenha o futuro que merece.

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Reconhecido por sua excelência em assistência, ensino, pesquisa e responsabilidade social, o Einstein é uma instituição que alia tradição e inovação para transformar a medicina com base em conhecimento, ética e compromisso social.

A MBI, por sua vez, é uma iniciativa filantrópica internacional que conecta famílias, cientistas e instituições de ponta para impulsionar descobertas que possam mudar o futuro das crianças com meduloblastoma. Desde sua criação, tem promovido colaborações inéditas entre universidades, hospitais e centros de pesquisa de referência mundial.

Essa parceria com o Einstein representa mais um passo estratégico na consolidação de uma rede global dedicada à ciência de impacto, uma rede que valoriza o rigor científico, a transparência e o compromisso com resultados reais.

Ciência guiada por propósito sempre encontra aliados à altura.

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Uma das revistas mais respeitadas do país, mencionou a MBI em reportagem sobre os avanços científicos no tratamento do meduloblastoma.

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Na matéria, o veículo destaca o início dos primeiros testes clínicos conduzidos pela MBI, com dois pacientes tratados por meio de imunoterapia personalizada: uma abordagem inovadora que fortalece o sistema imunológico para atacar o DNA do tumor.

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